No se conocen las causas del cáncer en la infancia. Los estudios han demostrado que su aparición se relaciona en algunos casos con alteraciones o mutaciones genéticas, las cuales ocasionan el crecimiento celular descontrolado. Estas mutaciones solo en pocos casos podrían haber sido heredadas de los padres, pero en la mayoría de los casos, se desconoce el origen.

En la actualidad los estudios enfocados en buscar la causa de la leucemia pediátrica nos han dado como resultado, que esta enfermedad no se produce por algo que como padres se ha hecho o se ha dejado de hacer, es decir no tiene que ver con descuido o negligencia, tampoco con algo que se le haya suministrado al niño. La evidencia actual de las investigaciones muestra que son situaciones genéticas, expresión de genes o supresión de genes encargados de vigilar la replicación celular, que para el caso del cáncer en la sangre, tiene que ver con las células madre de la fábrica de la sangre.

Se continúan desarrollando estudios para poder obtener información más precisa sobre el origen de la leucemia en niños.

Es importante saber que las causas del cáncer son multifactoriales, esto quiere decir que hay muchos factores asociados, no hay una sola causa específica que se atribuya al cáncer; de esta manera hay factores del medio ambiente, genéticos, exposicionales, entre otros, que hacen que descubrir causas precisas sea todo un desafío para los grandes centros de investigación del mundo.